У Великій Британії розпочали випробування експериментальної CAR T-терапії для лікування розсіяного склерозу, від якого раніше не існувало ефективних ліків. Про це повідомляє Sky News.
37-річна вчителька біології Емілі Гендерс стала першою пацієнткою, якій ввели інфузію власних Т-клітин, модифікованих у лабораторії для знищення дефектних імунних клітин, що викликають хворобу. Клітини спочатку заморозили в рідкому азоті, а потім розморозили і ввели в кров Емілі.
«Хтось має це зробити. Хтось має бути першим», – зазначила Гендерс.
Емілі живе з діагнозом розсіяного склерозу чотири роки, але жоден із наявних препаратів їй не допоміг. Тричі вона прокидалася з паралізованими ногами. Її батько, який також має цю хворобу, пересувається на кріслі колісному.
«Я хочу уникнути цього стану, наскільки це можливо. Думка про те, що я не зможу бігати за своїми дітьми або навіть підніматися сходами, – це те, чого я хочу уникнути будь-якою ціною. Я хочу зупинити хворобу, перш ніж вона зупинить мене», – сказала жінка.
Розсіяний склероз – хронічне захворювання центральної нервової системи, при якому імунні клітини атакують оболонку нервів у головному та спинному мозку, викликаючи проблеми із зором, рухами, пам’яттю чи мисленням. Досі ліків для повного вилікування не було.
Лікарі з University College London Hospitals (UCLH) очолили міжнародне випробування CAR T-терапії. Вони виділили Т-клітини з крові Емілі, перепрограмували їх для атаки на дефектні В-клітини, що спричиняють хворобу, і повернули модифіковані клітини в кровотік пацієнтки. Науковці сподіваються, що це зупинить пошкодження нервів і прогресування хвороби.
Клер Родді, одна з розробниць методу, назвала це одним із найважливіших проривів у своїй кар’єрі. «Якщо ми зможемо втрутитися за допомогою чогось, що фактично проникає у всі ділянки тіла, де перебувають хвороботворні клітини, і знищує їх, – ми фактично натиснемо перемикач. Відбудеться «перезавантаження» імунної системи, коли шкідливі В-клітини не відновлюються, і залишаються лише нормальні», – пояснила вона.
CAR T-терапію вже успішно застосовують для лікування агресивних видів раку крові, де вона здатна не лише стримувати, а й повністю виліковувати деякі онкозахворювання. Тепер учені досліджують її потенціал для аутоімунних розладів, коли імунна система атакує власний організм. Попередні випробування на пацієнтах із вовчаком показали обнадійливі результати.
У межах випробування AUTO1-MS10, яке проводить UCLH за участі 18 пацієнтів із розсіяним склерозом по всьому світу, тестують препарат Obe-cel, створений Інститутом раку Університетського коледжу Лондона та ліцензований компанією Autolus. Він вважається безпечнішим за попередні покоління CAR T-терапії.
«Жоден із наявних препаратів не є повністю ефективним для запобігання рецидивам. Це може бути одноразове лікування. Це може стати справжнім переломним моментом у тому, як ми лікуватимемо розсіяний склероз у майбутньому», – зазначив головний дослідник проекту Воллес Браунлі.
Емілі Гендерс, усвідомлюючи ризики, висловила надію на новий метод. «Які в мене варіанти? Я можу просто дозволити цій хворобі взяти гору, чекати й спостерігати – і, можливо, мені пощастить, і нічого не станеться. Або ж у мене може статися серйозний рецидив наступного тижня, і я більше ніколи не зможу ходити. Чи готові ми ризикувати? Думаю, ми дійшли висновку, що ні. Ми маємо довіряти науці й медицині, дозволити їм виконати свою роботу», – сказала вона.
Випробування AUTO1-MS10 відкрите для британців віком від 18 до 60 років із рецидивною або прогресуючою формою розсіяного склерозу, чиї симптоми погіршуються попри лікування. Дослідник Фредерік фон Берг із UCL і UCLH закликав таких пацієнтів проконсультуватися з неврологами, щоб з’ясувати, чи можуть вони стати кандидатами для участі у випробуванні.
Підписуйтесь на наш Telegram-канал t.me/sudua та на Google Новини SUD.UA, а також на наш VIBER, сторінку у Facebook та в Instagram, щоб бути в курсі найважливіших подій.























